发布时间： 2021-05-20

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还记得那个曾经奄奄一息而接受全球首个CAR-T临床试验的小女孩吗？最近，她发布了新的动态，向往年一样，为了纪念成功治愈，举着战胜癌症年数的牌子向世界宣告她已经无癌生存第9个年头了！

△ 艾米莉无癌生存已9年

她叫艾米莉（Emily Whitehead），如今显然已经是大名鼎鼎的“全球抗癌明星”，从奄奄一息到如今的亭亭玉立，一切就好像奇迹一般，她的每年定时“打卡”也牵动着全世界医学科学家及病友们。

她的完全治愈仿佛在向癌症宣战，告诉人们，只要不放弃，奇迹就会出现。

·CAR-T治愈奇迹：至今已无癌生存9年

当然，艾米莉的临床治愈得益于新型细胞疗法——CAR-T细胞免疫治疗的支持。

9年前，艾米莉因恶性血液癌症急性淋巴细胞白血病的反复复发和无药可救，在用尽了所有方法均无效之后，选择了当时还是进行实验性的CAR-T细胞疗法进行治疗。

这种“革命性”疗法，简单来说，就是从艾米莉体内分离出免疫T细胞，然后对其进行基因改造，给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”，也就是CAR，经过体外的大量培植后再回输到艾米莉体内，这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队，能够发挥精准杀敌的功效。

果然，这个新的尝试带来了奇迹，艾米莉成功获救，就像大家看到的，艾米莉至今已经无癌生存9年，她体内再也找不到癌细胞了，在临床上等同于“治愈”！

△ 艾米莉每年都会举牌“打卡”庆祝无癌生存

·细胞治疗将成为攻克癌症最终希望

当然，这个新的尝试也会有一定风险，最严重的就是“细胞因子风暴”，持续的高烧和低血压会让原本就虚弱的患者“雪上加霜”，这也限制了这一革命性疗法的进一步应用。

面对CAR-T技术的一些瓶颈，近几年，科学家们也在不断突破和完善中，比如提高CAR-T细胞灵敏度；增强CAR-T在患者体内的存续时间，增加持久性；给CAR-T细胞安装“开关”分子，随时有效控制疗效；以及除了广为人知的CD19靶点，发现和应用更多可能的靶点选择，解决CAR-T的脱靶问题等等。

除了在血液系统肿瘤，科学家们也在尝试将CAR-T细胞应用于突破实体瘤领域重重障碍，并在多种癌症治疗中得到了尝试，取得很大进步。

如今，全球已有5款CAR-T细胞产品得到美国FDA批准成功获批上市，为更多像艾米莉一样遭遇的患者带来希望。

△ 目前已上市的5款CAR-T产品

不仅是艾米莉得到临床“治愈”，CAR-T细胞治疗在血液系统肿瘤领域也缔造了无数“神话”。

梅奥诊所（Mayo Clinic）首个进行CAR-T细胞治疗的患者塔尼斯·米利切维奇（Tanis Milicevic）尽管已经50多岁了，经过CAR-T细胞治疗后，十多年的淋巴瘤恶魔被彻底击败，如今的她生活已重回正轨。

同样的还有多发性骨髓瘤（MM）患者苏珊·沃格特（Susan Voigt），经过CAR-T治疗后的她目前已经无癌生存近3年，她一直保持着健康，未来同样也充满期待。

不仅在血液系统肿瘤领域，在难缠的实体瘤上，CAR-T细胞也开始展现疗效，胶质母细胞瘤是最常见的恶性脑部肿瘤，几乎等同于“不治之症”，Richard Grady的CAR-T细胞治疗尝试，竟也奇迹般消退了肿瘤。

这给临床医生们很大鼓舞，随着科学家们对CAR-T细胞技术更深入的研究和改善，CAR-T将会成为最有希望攻克癌症的疗法。

一个又一个真实的CAR-T细胞治愈案例诉说着它神奇的疗效，也为许多难治性疾病患者带来了生存的希望。随着科学技术的不断发展，相信CAR-T一定会在更多疾病领域大放异彩，帮助更多病患解除困扰。

未来的世界希望无限，依靠医学的进步来帮助我们战胜疾病的同时，也要为不可预知的未来做好准备，比如趁年轻还健康之时将状态良好的免疫细胞存储起来，留下宝贵的“生物资源”，待到将来有需要之时，不仅可以抵抗衰老，更能在万一之时救你一命。

参考资料：https://twitter.com/kari_whitehead

文章来源：华夏源干细胞

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